První účinné léčivo k oddálení primární roztroušené sklerózy

Společnost Genentech, patřící k Skupina Roche, 27. září oznámil, že klinické hodnocení experimentální drogy ve fázi III Ocrelizumab bylo uspokojivé.

Tento lék zvládá oddálit progresi primární progresivní roztroušené sklerózy (MSD) nejméně o 12 týdnů, v jeho počátečních fázích. Tento podtyp roztroušené sklerózy (MS), který postihuje přibližně 10 nebo 15% populace s tímto onemocněním, je velmi agresivní patologií. Dosud nebyl lék ani léčba, ale tato multicentrická studie (mezinárodně) se španělskou účastí prokázala účinnost tohoto léku, který by se mohl stát první a jedinou terapeutickou možností pro pacienty s tímto onemocněním..

Doposud neexistovala žádná léčba EMM

Studie tohoto léku se nazývá Oratory a byl veden vedoucím klinické neuroimunologické služby nemocnice Vall d'Hebron a ředitelem Centra pro roztroušenou sklerózu Katalánska (Cemcat), Xaviera Montalbána. V této studii byla zkoumána účinnost přípravku Ocrelizumab u 732 pacientů s progresivní primární roztroušenou sklerózou. Hlavním závěrem je, že se mu podaří zastavit nejméně 12 týdnů progresi postižení, které způsobuje nemoc.

Montalbán chtěl tento objev oslavit a prohlásil:

„Je to opravdu historický okamžik, protože je to poprvé, kdy bylo prokázáno, že lék je účinný při kontrole tohoto typu neurologického onemocnění.“ Otevře se okno pro lepší pochopení a léčbu roztroušené sklerózy. "

Tento lék je monoklonální protilátka navržená tak, aby selektivně napadla CD20B + buňky, o kterých se předpokládá, že hrají klíčovou roli v destrukci myelinu a nervů, což způsobuje symptomy roztroušené sklerózy. Vazbou na povrch těchto proteinů pomáhá Ocrelizumab zachovat nejdůležitější funkce imunitního systému.

Co je roztroušená skleróza?

roztroušená skleróza (MS) je neuro-zánětlivé onemocnění, které postihuje centrální nervový systém (CNS), jak mozek, tak míchu. Není přesně známo, co způsobuje MS, ale tato patologie poškozuje myelin, látku, která tvoří membránu, která obklopuje nervová vlákna (axony), a usnadňuje vedení elektrických impulsů mezi nimi..

Myelin je zničen ve více oblastech, někdy zanechávat jizvy (skleróza). Tyto poraněné oblasti jsou také známé jako demyelinační desky. Když je myelinizovaná látka zničena, schopnost nervů provádět elektrické impulsy z a do mozku je přerušena a tato skutečnost vyvolává výskyt příznaků, jako jsou:

• Změny zraku
• Svalová slabost
• Problémy s koordinací a rovnováhou
• Pocity, jako je necitlivost, svědění nebo bodání
• Problémy s myšlením a pamětí

Skleróza multiplex postihuje ženy více než muži. K jeho nástupu obvykle dochází mezi 20 a 40 lety, i když byly hlášeny i případy u dětí a starších osob. Obecně platí, že onemocnění je mírné, ale ve vážnějších případech někteří lidé ztrácejí schopnost psát, mluvit nebo chodit.

Ve většině případů toto onemocnění postupuje v ohniskách, ale v primární progresivní roztroušené skleróze se toto postižení v průběhu měsíců nebo let průběžně a pomalu zhoršuje, takže je považováno za závažnou formu této patologie..

Fáze klinického vývoje léčiva

Aby byl lék nabízen k prodeji, musí být dodržen proces, který vyhodnotí jeho účinnost a bezpečnost, čímž se vyhne tomu, aby byly ohroženy životy lidí, kteří je budou konzumovat. Vývoj nového léku je dlouhý a obtížný, protože na trh přicházejí pouze dvě nebo tři z 10 000 farmakologických látek.

Když byl lék dostatečně vyhodnocen v in vitro modelech a ve studiích na zvířatech (preklinická fáze), začíná výzkum na člověku, který se nazývá klinické studie. Klasicky je období klinického vývoje farmaceutického produktu rozděleno do čtyř po sobě následujících fází, které však mohou být superponovány. Jedná se o fáze, které jsou součástí klinického hodnocení:

• Fáze ITato fáze zahrnuje první studie provedené na lidech, jejichž hlavním cílem je měřit bezpečnost a snášenlivost sloučeniny. Vzhledem k úrovni rizika je počet dobrovolníků malý a doba trvání krátké fáze.
• Fáze IIRiziko v této fázi je mírné a jeho cílem je poskytnout předběžné informace o účinnosti přípravku a stanovit vztah dávka-odpověď. Jsou zapotřebí stovky subjektů a tato fáze může být prodloužena o několik měsíců nebo let.
• Fáze IIIToto je fáze, ve které je tento lék nalezen, a je nezbytné vyhodnotit jeho účinnost a bezpečnost v obvyklých podmínkách použití a s ohledem na dostupné terapeutické alternativy pro danou indikaci. Proto je testováno jeho použití v kombinaci s jinými léky po dobu několika měsíců nebo let, během kterých je analyzován stupeň výskytu požadovaných a nežádoucích účinků. Jedná se o terapeutické potvrzovací studie.
• Fáze IVProvádí se po uvedení léku na trh, aby se znovu studoval v klinickém kontextu, a aby poskytl více informací o jeho vedlejších účincích.

Po pozitivních výsledcích ve fázi III klinického hodnocení přípravku Ocrelizumab, Počátkem příštího roku bude evropská autorizace požádána, aby mohla tento lék komercializovat. Obvykle to trvá asi šest měsíců. Od té doby se každá země rozhodne, zda umožní prodej na svém území.